Švajcarska farmaceutska kompanija Novartis predstavila je podatke iz studije o genskoj terapiji Zolgensmi, njenoj genskoj terapiji za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA).
Ovim podacima ponovo je istaknuta efikasnost te genske terapije s jednom dozom kod pacijenata sa SMA, prenio je Rojters.
Britanska agencija navodi da je rezultatima SMART studije nadograđeno ono što je poznato o upotrebi Zolgensme kod pacijenata od 1,5 do 9,1 godina, koji više pate od djece liječene u kliničkim ispitivanjima u ranijoj dobi.
U studiji se navodi da su, u skoro svim slučajevima, motoričke sposobnosti liječenih pacijenata održane ili čak poboljšane nakon 52 nedjelje.
Mnogi od ovih pacijenata promjenili su terapiju, nakon što su prethodno bili liječeni drugim agensom.
Euronews.rs
