Osamnaestomjesečnoj djevojčici iz Britanije koja je rođena gluva, ljekari su povratili sluh uz pomoć revolucionarne genske terapije, prve u svijetu. Stručnjaci navode da je sluh djevojčice sada skoro normalan i da bi se mogao još poboljšati.
Opal Sendi, stara 18 meseci, iz Oksfordšira, rođena je potpuno gluva zbog slušne neuropatije izazvane prekidom nervnih impulsa koji putuju od unutrašnjeg uha do mozga.
– Divno je vidjeti djevojčicu kako reaguje na zvuk – rekao je glavni istraživač i ušni hirurg prof. dr Manohar Bens za BBC njuz.
Terapija zamjenjuje neispravnu DNK
Opal Sendi je liječena neposredno prije svog prvog rođendana i šest mjeseci kasnije može da čuje zvukove meke poput šapata i počinje da priča i izgovara riječi kao što su “mama”, “tata”.
Data kao infuzija u uvo, ova terapija zamjenjuje neispravnu DNK koja uzrokuje njen tip nasljedne gluvoće. Stručnjaci se nadaju da bi ova terapija mogla da funkcioniše i za druge vrste dubokog gubitka sluha.
Polovina slučajeva gubitka sluha kod djece ima genetski uzrok
Profesor Bance se nada da će istraživanje dovesti do toga da se genska terapija koristi za češće tipove gubitka sluha.
– Ono čemu se nadam je da možemo da počnemo da koristimo gensku terapiju kod male djece gde mi zapravo vraćamo sluh kako ne bi morali da nose implantate i druge tehnologije koje moraju da se mijenjaju – rekao je on.
Auditorna neuropatija može biti uzrokovana greškom u OTOF genu, koji je odgovoran za stvaranje proteina zvanog otoferlin. Ovo omogućava ćelijama u uhu da komuniciraju sa slušnim nervom.
BBC