Udruženje Zora započelo je projekat uvođenja stanične imunoterapije tumora u Hrvatskoj.
To je revolucionarni iskorak u poboljšanju liječenja malignih bolesti, zbog čega je pokrenuta donacijska kampanja kojom se namjerava prikupiti 2,5 miliona eura.
Planirano je uvođenje četiri oblika staničnih imunoterapija – liječenje CAR-T stanicama, tumor infiltrirajućim limfocitima specifičnim za mutirane bjelančevine tumora, tumorskim vakcinama i onkolitičkim virusima.
CAR-T donio revoluciju u liječenju B-staničnih leukemija i limfoma
Idejni začetnik projekta, imunolog s Fakulteta za biotehnologiju i razvoj lijekova Univerziteta u Rijeci Mladen Merćep, rekao je Hini da u prvoj fazi projekta treba prikupiti milion eura, čime bi se kupila oprema nužna za proizvodnju i kontrolu kvaliteta CAR-T staničnog pripravka.
Merćep ističe da je CAR-T donio revoluciju u liječenju B-staničnih leukemija i limfoma. Prvi put je primijenjen 2010. godine na tri odrasle osobe, a 2012. kod prve pedijatrijske pacijentkinje u SAD-u, danas je ta djevojčica zdrava i završava pravni fakultet.
U Hrvatskoj je od četiri preparata koje je odobrila Evropska agencija za lijekove (EMA) za liječenje B-staničnih leukemija i limfoma dostupan samo jedan pripravak, dok za liječenje multiplog meloma nije dostupan niti jedan od dva odobrena pripravka zbog nezainteresiranosti proizvođača za uvođenje te terapije u Hrvatsku.
Planiramo nakon uvođenja liječenja novom generacijom CAR-T za leukemije i limfome pokrenuti proizvodnju pripravaka za multipli melom, najavljuje Merćep.
Prva generacija CAR-T za liječenje B-staničnih leukemija i limfoma bila je usmjerena na jedan biljeg na površini limfocita, CD19.
Inicijalno su ti pripravci vrlo djelotvorni, a kliničkim istraživanjima je pokazano da do 90 posto pacijenata uđe u potpunu remisiju. No, kaže Merćep, takođe u visokom postotku dolazi do relapsa, odnosno ponovne pojave bolesti.
Prvi rezultati ispitivanja CAR-T koji prepoznaju dva biljega, CD19 i CD20, pokazali su da je kod samo jednog pacijenta došlo do ponovne pojave bolesti.
Uvođenjem još jednog biljega, CD22, čime se namjeravamo baviti, očekujemo još bolju učinkovitost i neznatan postotak relapsa, istaknuo je.
Lakša dostupnost terapije i znatno manja cijena pripravka
Dodatne prednosti lokalne proizvodnje u Hrvatskoj su bitno brža i lakša dostupnost te vrste terapije i izbjegavanje zamrzavanja pripravaka.
Dramatično bi se smanjila cijena pripravka. Prema javno objavljenim podacima, cijena raznih postojećih pripravaka je u rasponu od 400.000 do 480.000 dolara po pripravku.
Univerzitet u Barseloni je razvio svoje CAR-T pripravke, pa ih katalonska vlada plaća nešto manje od 90.000 eura po pripravku, a to bi bio nivo na kome bi i mi mogli proizvoditi. Ideja je da se stanične terapije brzo učine dostupnim svima kojima su potrebne, naglašava Merćep.
Do sada su u kampanji primljene značajne donacije Privredne banke i udruženja “Mila za sve”, a projekat će zavisno mogućnostima poduprijeti i udruženje “Nora Šitum”. Projekat ima široku podršku ključnih dionika, od Ministarstva zdravstva, saborskog Odbora za zdravstvo i hrvatskih stručnih društava do svih važnijih udruženja pacijenata.
Uputit ćemo molbu za pomoć Vladi, jer bi to trebao biti projekat od nacionalnog interesa, posebno jer su ishodi liječenja tumora u Hrvatskoj među najlošijima u EU, istaknuo je Merćep.
Planirano je pokretanje proizvodnje u Klinici za traumatologiju KBC-a Sestre milosrdnice, odnosno u Laboratoriju za stanične terapije i tkivno inženjerstvo Banke tkiva i stanica, gdje postoje dozvole za proizvodnju lijekova za napredne terapije i stručno edukovano osoblje.
Mi bismo nabavili opremu i organizovali dodatnu stručnu edukaciju i time omogućili kvalitetnu proizvodnju pripravaka provjerenog kvaliteta, kaže Merćep.
Zamjena za mnogo skuplji i manje djelotvoran oblik liječenja
Liječenje se može uvesti kroz sistem bolničkog izuzeća, u slučajevima za koje postojeće komercijalne pripravke nije odobrio HZZO ili nisu dostupni, ili putem kliničkih ispitivanja na pacijentima kao dijelu velikog međunarodnog konzorcijuma, dodao je.
U tom slučaju bi rezultati doprinijeli podnošenju zahtjeva za odobrenje EMA-i, pa bi tada pripravci bili dostupni svim pacijentima u Hrvatskoj za odobrene indikacije.
Time bi se zamijenio mnogo skuplji i manje djelotvoran oblik liječenja, pa bi HZZO definitivno morao imati interes za to jer dajemo alternativu pacijentima koji ne odgovaraju ni na jednu postojeću terapiju, ističe Merćep.
U idealnim okolnostima, nakon prikupljanja potrebnog novca do kraja jula i početka procesa nabavke opreme i uvođenja proizvodnje i provjere kvaliteta CAR-T pripravka, najkasnije do ljeta sljedeće godine prvi pacijenti mogli bi dobiti lokalno proizvedene pripravke.
Procjenjuje se da bi u Hrvatskoj bilo potrebno između 80 i 100 takvih pripravaka godišnje.
Hina Zdravlje
