U Podgorici realizovan sastanak Udruženja pacijenata sa hereditarnim angioedemom i predstavnika zdravstvenih vlasti i ustanova. — Udruženi možemo mnogo — poruka je sa ovog skupa.
Panel diskusija Udruženja pacijenata rijetkih bolesti sa hereditarnim angioedemom (HAE) u Crnoj Gori imala je za cilj da, uz učešće pacijenata, uključi predstavnike zdravstvenih vlasti i ljekare, kako bi se uticalo na jačanje svijesti društva o ovom ozbiljnom hroničnom stanju. Na sastanku održanom 29-og maja u Podgorici stručni aspekt su prezentovali: ispred Fonda zdravstvenog osiguranja Crne Gore dr Vuk Kadić, direktor i mr ph. Olgica Knežević, ispred Kliničkog centra Crne Gore dr Lidija Poček i dr Katarina Mitrović, a ispred Udruzenja pacijenata za HAE govorili su: Tamara Gardašević, Srđan Kostić i Marija Nikolić, predsjednica Udruženja.
Koncept sastanka iniciran je od strane pacijenata, a cilj je bio da se bolje razumije ova rijetka bolest, ali i istaknu do sada postignuti rezultati u unapređenju kvaliteta života ovih pacijenata. Svjetski dan hereditarnog angioedema obilježava se 16-og maja, a u pitanju je rijetka, hronična i potencijalno po život opasna bolest.
Hereditarni angioedem je stanje koje nosi velike izazove zbog nepredvidljivosti pojave i toka, lokalizacije i dužine trajanja napada. U Crnoj Gori sa ovom dijagnozom žive 42 osobe, od čega desetoro djece.
U 75% slučajeva nasljedna patologija
Predsjednica Udruženja pacijenata sa hereditarnim angioedemom gđa Marija Nikolić ocijenila je da je rad Udruženja urodio plodom, pa su tokom posljednje decenije sve dostupnije informacije o ovoj bolesti, a s tim u vezi su i bolje prepoznavanje i uspješnije postavljanje dijagnoze. Hereditarni angioedem je rijetka, najčešće nasljedna, bolest koja može biti opasna po život. Čak 75% slučajeva ima nasljednu etiologiju, a nedostatak krvnog proteina C-1 inhibitora predstavlja osnovnu fiziološku karakteristiku. Teški otoci mogu zahvatiti različite djelove tijela, a najčešće se manifestuju na koži. Liječenje napada može trajati 2-5 dana.
Manifestacije bolesti na abdomenu ili u vidu otoka grla smatraju se opasnim po život.
Nepredvidljivost je još jedna u nizu komplikacija, a okidači mogu biti stres, anksioznost, razne vrste povreda, hirurške intervencije. Učestalost i težina napada su individualni, a nijesu predvidljivi ni tokom bolesti kod jedne te iste osobe. Dostupni terapijski profili namijenjeni su za saniranje akutnih napada, a za 2 pacijenata obezbijeđena je i savremena terapija za prevenciju napada. Život bez napada predstavlja glavni izazov u vezi s hereditarnim angioedemom, ističe gđa Nikolić, izražavajući uvjerenje da će se na tom putu u budućnosti sve više napredovati.
Danas vodim normalan život
Kao 25-godišnji pacijent koji je prvi napad doživio kao osmogodišnjak, g. Srđan Kostić je govorio o toku hereditarnog angioedema, komplikacijama bolesti i terapijskom iskustvu. — S obzirom da sam na terapiji čitavu mladost, moja očekivanja su bila velika. Nadao sam se da ću konačno uživati u normalnom životu i da će mi biti bolje. Terapija je ispunila sva moja očekivanja jer ja sam zaboravio kako izgleda napad hereditarnog angioedema — kaže Srđan. On je danas jedan od dvoje pacijenata kojima je obezbijeđena preventivna terapija. — Vodim potpuno normalan život, može se reći. Šetam, planinarim, bavim se raznim aktivnostima, radim, ne idem na bolovanje. Sve ono što nisam mogao prije da radim, radim sad zahvaljujući ovom lijeku — ističe on, zadovoljan terapijskim učinkom.
Govoreći o porodičnoj anamnezi, gđa Tamara Gardašević, pacijentkinja koja se kao trudnica u 22-oj godini suočila sa nedaćama hereditarnog angioedema istakla je: — Nova terapija je svima nama udahnula nadu da će mi se zivot promijeniti i dobiti novi smisao. Nadam se da će nadležni imati razumijevanja, na pravi način sagledati našu zdravstvenu situaciju i učiniti dostupnim lijek kako bi i mi mogli živjeti život dostojan čovjeka.
I po 10 godina do dijagnoze
Dr Lidija Poček, iz Instituta za bolesti djece KCCG, objasnila je da ova bolest jako oponaša alergijske reakcije, te da prosječno vrijeme do postavljanja dijagnoze iznosi čak 10 godina. Ona je istakla kompleksnu prirodu ovog poremećaja zbog koje zahtijeva veoma suptilan pristup i praćenje koje je, kako je ocijenila, u našem zdravstvenom sistemu na zavidnom nivou.
Posebno pozdravljajući pacijente koji su smogli hrabrosti da izađu u javnost i učestvuju u širenju svijesti o ovoj bolesti, dr Katarina Mitrović je rekla: — Rijetki uvijek nađu rijetke. Naši pacijenti imaju mogućnost da dobiju savremenu terapiju i da žive jedan potpuno normalan život. To je život sa urednim kvalitetom i bez napada.
Lijek za tretiranje akutnih napada, koji je kod nas od 2021. na Listi ljekova, obezbijeđen je pacijentima u dovoljnim količinama. Na mjesečnom nivou se obavljaju konsultacije s pacijentima, kako bi se omogućio stalni nadzor njihovog stanja. Opisujući klinički slučaj, dr Mitrović je ukazala koliko ova bolest nosi kako fizičkih tako i mentalnih konotacija, te objasnila kako veliki efekat ima adekvatna terapijska pokrivenost profilaktičkom terapijom. Pored 42 registrovana pacijenta, smatra se da postoji znatno veći broj neregistrovanih, uglavnom njihovih srodnika, jer ovi pacijenti ne žele da se eksponiraju. Na sastanku je iznešeno i da prevalenca u Crnoj Gori iznosi 10 : 50.000, što je znatno više u odnosu na prosjek obolijevanja od hereditarnog angioedema.
Obezbijediti najbolji terapijski okvir
Dr Vuk Kadić je podsjetio da je sada svim registrovanim pacijentima omogućena terapija za tretiranje akutnih napada koja je, kako je rekao, simptomatska, dok 2 pacijenta primaju profilaktičku terapiju koja sprječava ove napade. On je izrazio ponos zbog činjenice da je, u rangu s naprednim zemljama, ovim pacijentima obezbijeđen ovakav terapijski modul.
U prošloj godini je odobreno po 12 miliona eura za nabavku ljekova sa liste odobrenih i van nje. — Govorimo o 24 miliona eura odobrenih samo za ljekove za rijetke bolesti. Naravno, na to ide i skupa terapija što se tiče onkoloških pacijenata i sve ostalo, tako da vrijednost prelazi 30 miliona, a govorimo samo o komisijama Ministarstva zdravlja i Fonda koje odobravaju tu vrstu terapije, mimo redovne terapije — kaže direktor Fonda za zdravstveno osiguranje.
On je izrazio nadu da će novi menadžment Ministarstva zdravlja donijeti novi Zakon o zdravstvenoj zaštiti u okviru kog bi bila uvažena ideja da se implementira fond za rijetke bolesti kao poseban fond, mimo budžeta za zdravstveno osiguranje. Navodeći primjer Srbije koja iz fonda igara na sreću obezbjeđuje budžet za rijetke bolesti, dr Kadić je izrazio uvjerenje da će se naći način i da se obezbijedi ovaj vid pomoći pacijentima.
Već se radi na utvrđivanju kriterijuma za odobravanje profilaktičke terapije, a u ovom trenutku 3 adultna pacijenta i jedno dijete kandidati su za ovu vrstu terapije.
Sa posebnim senzibilitetom za ovako ranjivu populaciju
Mr Olgica Knežević je podsjetila da aktuelna Lista ljekova sadrži preko 2.000 ljekova namijenjenih za tretman rijetkih oboljenja, određenih hroničnih onesposobljavajućih stanja i transplantacionog programa. Pored ovih ljekova odobravaju se i ljekovi za liječenje hroničnih oboljenja kao nastavak terapije uvedene u nekoj zdravstvenoj ustanovi van Crne Gore, kako bi se pacijentu obezbijedio nastavak liječenja i onemogućio diskontinuitet u farmakoterapiji. — Ljekovi koji se koriste za tretman rijetkih oboljenja su u farmaceutskom smislu biološki ljekovi, a to znači da su biološkog porijekla: vrlo specifični, vrlo karakteristični u farmaceutskom smislu. Vrlo je karakterističan, kompleksan i skup proces proizvodnje ovih ljekova. Oni imaju biološki supstrat kao farmakoterapijsku supstancu, jako se puno razlikuju od industrijskih ljekova na koje smo navikli i koji su najfrekventniji i dugo su u primjeni u Crnoj Gori — objasnila je ona. U pitanju su vakcine, insulini, heparini, ljekovi koji se koriste u tretmanu medicinski potpomognute oplodnje, te monoklonska antitijela.
Primjena monoklonskih antitijela predstavlja savremeni trend liječenja. Njih, kako objašnjava mr ph. Knežević, karakteriše ciljano prepoznavanje antigena za svakog personalizovanog pacijenta. Takvih ljekova na osnovnoj listi u Crnoj Gori ima 34. Ljekovi koji su u Crnoj Gori u primjeni za hereditarni angioedem veoma su skupi i imaju tzv. orfan status[1].
Pozivajući se na Zakon o zdravstvenoj zaštiti, mr ph. Knežević je objasnila da je i građanin dužan da vodi računa o svom zdravlju i da ga unapređuje. Svim pacijentima obezbijeđuje se vrlo skupa i kompleksna zdravstvena zaštita, a kod pacijenata oboljelih od rijetkih bolesti obaveza društva u cjelini, kako je naglašeno, treba da je i veća. — Rijetke bolesti su opšta društvena obaveza i mjera bioetičke odgovornosti društva u cjelini, a Fond za zdravstveno osiguranje će svakako nastaviti da pruža zdravstvenu zaštitu svim pacijentima na teritoriji Crne Gore koji imaju opravdanu medicinsku potrebu za tim, ali sa posebnim senzibilitetom na ovako ranjivu populaciju — zaključila je ona.
Zalaganjem udruženja pacijenata i ljekara od 2012. godine oboljelima od ove bolesti je dostupna terapija za liječenje akutnih napada koja, ukoliko se primijeni na vrijeme, ublažava simptome trenutnog napada i zaustavlja njegovo dalje širenje, ali ne smanjuje rizik od sljedećeg napada. Mnogim pacijentima je ova terapija dovoljna i uz nju mogu normalno da žive.Sposobnost smanjenja učestalosti i težine napada dostupna je samo uz dugotrajnu profilaksu, koja je indikovana ako se jedan ili više teških napada angiodema javi u roku od mjesec dana. U Crnoj Gori je odlukom Ministarstva zdravlja i Fonda zdravstvenog osiguranja omogućeno liječenje i savremenom profilaktičkom terapijom kod dva pacijenata koji su imali brojne napade, koji su ih u potpunosti onesposobljavali i onemogućavali normalno funkcionisanje. Oni sada žive živote bez napada, potpuno sposobni da funkcionišu normalno sa kvalitetom života jednakim osobama bez ove dijagnoze.U ovom momentu postoje još 3 adultna i 1 pedijatrijski pacijent kojima, zbog težine i učestalosti napada akutna terapija nije dovoljna, a i njihov kvalitet života i normalno funkcionisanje je ozbiljno ugroženo, posebno imajući u vidu ozbiljnost napada koji prate ovu bolest. Od posebnog je značaja što prije omogućiti savremenu profilaktičku terapiju i ovim pacijentima[2]. |
Dr Žanka Cerović, predsjednica Ljekarske komore Crne Gore, istakla je tokom panel-diskusije da novac ne smije biti prepreka obezbjeđivanju stabilne životne situacije ovim pacijentima. Ona je naglasila da ljekari i pacijenti u ovim situacijama dijele iste strahove i probleme. Opisujući lično iskustvo ulaska lijeka za tretiranje akutnih napada u proceduru kao inovativnog lijeka, na inicijativu pacijenta, mr ph. Knežević je istakla da uvrštavanje ovakvih ljekova na Listu ljekova utiče na snižavanje njihove cijene, a povećava dostupnost i olakšava snabdjevaču da obezbijedi dovoljnu količinu na vrijeme.
U ime Komisije za odobravanje ljekova naglašeno je da konzilijumi treba da dobro argumentuju potrebu za nabavkom ljekova. — Radi se o ljekovima koji su vrlo skupi i kao takvi podliježu daljoj reviziji. Moramo imati svu potrebnu dokumentaciju ne samo što se tiče Fonda i Ministarstva zdravlja, nego kad dođe do sudskog spora on postaje predmet sudsko-medicinske rasprave. Kao takav, svaki izvještaj koji daje doktor, iza kojeg stoji svojim faksimilom i potpisom, dokaz je na sudu — naglašeno je ovom prilikom. Takođe, saopšteno je i da je mjesečno potrebno obezbijediti do 24 ampule ilijeka za tretiranje akutnih napada po pacijentu, dok je za preventivnu terapiju potrebno do dvije ampule.
Anita Đurović
[1] To znači da je Evropska komisija za ljekove naložila farmaceutkoj kompaniji koja proizvodi taj lijek da dostavi jasno definisane podatke da je lijek namijenjen za liječenje rijetkog oboljenja za dijagnosticiranje i nastavak terapije i da prevalenca tih oboljenja nije više od 5: 10.000 stanovnika.
[2] © Udruženje pacijenata rijetkih bolesti sa hereditarnim angioedemom, PODSJETNIK, e-brošura
